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在一項新的研究中,來自美國斯克裏普斯研究所(The Scripps Research Institute, TSRI)和克雷格文特爾研究所(J. Craig Venter Institute, JCVI)等多家機構的研究人員證實製造臨(lin) 床使用的多能幹細胞的方法不可能將致癌基因突變傳(chuan) 遞給患者。相關(guan) 研究結果於(yu) 2016年2月19日發表在Nature Communications期刊上,論文標題為(wei) “Whole-genome mutational burden analysis of three pluripotency induction methods”。這項研究是評估快速發展中的幹細胞療法對病人安全性的重要一步。
這項新的研究著重關(guan) 注在病人體(ti) 內(nei) 使用誘導性多能幹細胞(iPSCs)的安全性。因為(wei) iPSCs能夠分化成體(ti) 內(nei) 任何一種類型的細胞,它們(men) 有潛力修複因擦傷(shang) 或諸如帕金森病和多發性硬化症之類的疾病帶來的損傷(shang) 。
與(yu) JCVI人類生物學部門主任Nicholas J. Schork 教授一起領導這項新研究的TSRI發育神經生物學教授Jeanne Loring說,“我們(men) 想知道對細胞進行重編程是否讓它們(men) 容易發生突變。答案是‘不’。”
Schork補充道,“病人的安全是*位的,而且我們(men) 的研究是解決(jue) 針對基於(yu) iPSCs的細胞替換戰略安全擔憂的*研究之一,將有望激發人們(men) 的進一步興(xing) 趣。”
為(wei) 了製造出iPSCs,科學家們(men) 必須對諸如皮膚細胞之類的成體(ti) 細胞進行重編程讓它們(men) 表達一套不同的基因,這可通過使用作為(wei) 運輸載體(ti) 的病毒或信使RNA(mRNA)分子來實現。
研究人員研究了三種流行的iPSCs製造方法:整合性逆轉錄病毒載體(ti) ,非整合性仙台病毒和人工合成mRNA,評估了每種方法觸發致癌基因突變的潛力。雖然研究人員在iPSCs中注意到一些小的變動,但是這些方法中沒有一種導致顯著性的突變。他們(men) 對這些實驗再重複了兩(liang) 次,結果再次沒有發現顯著風險。
Loring說,“我們(men) 正在使用的這些製造iPSCs的方法是安全的。”
不過這些研究人員確實發出提醒:盡管iPSCs在重編程過程中未獲得致癌基因突變,但是潛在有害的突變能夠在iPSCs隨後的實驗室增殖中積累。Loring說,科學家們(men) 在將他們(men) 的細胞用於(yu) 臨(lin) 床治療之前必須分析是否存在這些有害突變。
Loring說,“我們(men) 需要繼續開發這些用於(yu) 臨(lin) 床的細胞。我們(men) 推薦的質量控製就是在植入人體(ti) 之前,使用基因組方法*了解這些細胞的特征。”
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